巨赤芽球性貧血は，ビタミンB12や葉酸の欠乏によるDNA合成の障害により出現する（ビタミンB12の欠乏による貧血をとくに悪性貧血という）．メコバラミンは生体内補酵素型ビタミンB12の１種で，赤芽球の成熟・分裂を促進し，赤芽球の産生を増加させ貧血の血液像を改善する．